GC녹십자는 지난 13일 서울 더플라자호텔에서 3개월 이상 알라질증후군(Alagille syndrome) 환자의 담즙정체성 소양증 치료제 ‘리브말리액(Livmarli®, 성분명: 마라릭시뱃(Maralixibat))’의 국내 정식 출시를 알리는 ‘리브 잇 업(LIV IT UP) 심포지엄’을 개최했다고 15일 밝혔다.

이번 심포지엄은 대한소아소화기영양학회 전문의를 대상으로 진행된 행사로, 좌장인 고재성 서울대병원 교수를 비롯해 이경재 고려대학교 구로병원 교수와 오석희 서울아산병원 교수가 연자로 참여해 알라질증후군의 임상적 특성과 치료 전략에 대해 심도 깊은 논의를 진행했다.

첫 번째 강의를 진행한 이경재 교수는 “담즙정체성 소양증은 알라질증후군 환아의 삶의 질을 크게 떨어뜨리는 주요 증상으로, 기존 치료 옵션이 매우 제한적이었다”며, “리브말리액은 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제 기전을 통해 담즙산의 재흡수를 감소시켜 소양증을 완화하는 혁신적 치료제”라고 설명했다.

이어 강의를 진행한 오석희 교수는 “리브말리액의 핵심 임상시험인 아이코닉(ICONIC) 연구를 포함한 여러 임상 데이터에서 긍정적인 효능과 안전성이 확인된 치료제로, 실제 임상 현장에서도 활용 가능성이 높다”며 “국내 도입으로 알라질증후군 환아들의 치료 접근성이 크게 향상될 것”이라고 덧붙였다.

리브말리액은 세계 최초로 허가 받은 알라질증후군 환자의 담즙정체성 소양증 치료제이며 현재 미국, 유럽, 아시아 국가 등에서 판매되고 있다. 국내에서도 최초로 허가 받았으며 지난 8월 국내 건강보험 급여 적정성을 공식 인정받아 현재 급여목록 등재를 앞두고 있다.

GC녹십자는 이번 리브말리액 출시를 계기로 극희귀질환 영역에서 치료 접근성을 높이고, 미충족 의료수요(Unmet Needs)를 충족할 수 있는 혁신 치료제 공급을 지속적으로 확대할 계획이다.

박진영 GC녹십자 SC본부장은 “리브말리액은 담즙정체성 소양증 환아의 고통을 경감시켜 삶의 질을 개선할 수 있는 세계 최초의 치료제”라며, “앞으로도 희귀·난치성 질환 영역에서 의미 있는 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 말했다.

한편, 알라질증후군(Alagille syndrome)은 JAG1 또는 NOTCH2 유전자 변이에 의해 발생하는 상염색체 우성 유전질환이다. 간 내에 있는 담도의 수가 현저히 감소해 담즙이 간에서 배출되지 않고 축적되어 간을 손상시키고 심혈관계·골격계·안구·피부 등 여러 장기에 이상을 동반할 수 있는 희귀 유전질환이다. 특히, 담즙 정체가 지속되는 경우 가려움증으로 생활의 장애를 초래할 수 있고 매우 심한 가려움의 해결책은 간이식 수술 밖에 없어 환자와 가족들에게 고통을 주는 질환이다.